藥品名稱：人骨髓間充質干細胞注射液

適應癥：孤獨癥譜系障礙（ASD）

注冊分類：治療用生物制品 1 類

申請事項：境內生產藥品注冊臨床試驗

申請人：九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司

受理號：CXSL2400859

      人骨髓間充質干細胞注射液是九芝堂美科自主研發的冷凍保存型干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環境——低氧條件下培養，臨床擬用于治療孤獨癥譜系障礙（ASD）。

      孤獨癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder，簡稱ASD），又稱自閉癥，是一種復雜的神經發育障礙，通常在兒童早期顯現，特征為社交溝通困難、重復性行為及興趣狹窄，其癥狀多樣，影響個體日常生活和社會能力。孤獨癥的癥狀和嚴重程度因人而異，目前尚無特效治療方法。

      間充質干細胞通過多種機制對孤獨癥譜系障礙(ASD)患者產生積極影響。它們促進受損組織的修復，合成并釋放抗炎細胞因子和促進細胞生存的生長因子，通過調節腸道菌群平衡改善腦腸軸功能，抑制小膠質細胞的異常激活，促進神經元數量增加，改善神經元和線粒體的結構，降低神經炎癥水平和氧化應激反應。這些機制可能共同作用于孤獨癥患者，有望改善其癥狀，提高生活質量。但尚需臨床試驗進一步驗證其安全性和有效性。

      孤獨癥譜系障礙（ASD）在全球范圍內呈現不容忽視的高發態勢。根據2022年8月國家衛生健康委辦公廳《關于印發0～6歲兒童孤獨癥篩查干預服務規范（試行）的通知》，我國兒童自閉癥患病率約為7‰，意味著在每1000名兒童中，就有7名兒童可能正在面臨孤獨癥的挑戰。這一數字的背后，是無數患者和家庭所承受的巨大壓力和困境。美國統計發表的2020年11個站點的數據顯示，8歲兒童中孤獨癥總患病率為2.76%，其中男童患病率比例是女童的3.8倍。這些數據警示我們，孤獨癥不僅剝奪了患者正常社交、溝通的能力，更使得他們的日常生活充滿挑戰。對于家庭而言，照顧孤獨癥患者往往意味著犧牲職業發展、社交活動乃至個人健康，長期的經濟壓力與心理負擔如同沉重的枷鎖，難以擺脫。盡管醫學界在孤獨癥研究領域不斷探索，現有的治療方法仍難以突破局限，無法滿足患者和家庭對有效干預的迫切需求。

      正是在這一社會問題的緊迫召喚下，九芝堂美科作為一家專注于干細胞藥物研發的國家高新技術企業，毅然承擔起時代賦予的使命。依托百年藥企九芝堂（股票代碼 sz000989）深厚的底蘊與強烈的社會責任感，九芝堂美科將孤獨癥確立為重點研究的核心方向之一。

      經過多年深耕，九芝堂美科已經在干細胞制備工藝和質量管理體系等方面積累了豐富的實戰經驗，其生產的干細胞產品榮獲多項國家級權威認證，受到全國知名三甲醫院的廣泛青睞與高度認可。截至目前，九芝堂美科已在神經系統疾病、呼吸系統疾病等領域成功獲批3個干細胞IND（新藥臨床試驗申請），在干細胞藥品研發領域聲譽日隆，成為行業內的璀璨明星。

      未來，九芝堂美科將繼續不斷拓展干細胞技術的應用邊界，推動多條研發管線的并行發展，在“工藝與質量”雙輪驅動的戰略指導下，以更加嚴謹的科學態度、更加先進的技術手段，致力于研發更多安全、有效的干細胞產品。